Pesquisadores Dinamarqueses Revelam Novo Tratamento para Demência Frontotemporal
Um grupo de pesquisadores da DANDRITE foi fundamental no desenvolvimento de um novo tratamento oral que mostrou resultados promissores em ensaios clínicos com pacientes. Essa descoberta pode ajudar a prevenir e retardar a demência frontotemporal.
O primeiro ensaio clínico com pacientes foi finalizado recentemente e revelou que o tratamento consegue normalizar os níveis de uma proteína chamada progranulina em pessoas com uma mutação genética que está ligada à demência frontotemporal (FTD).
Esse avanço traz esperança para que pessoas com risco genético tenham uma nova opção de tratamento, que pode, no futuro, mudar a forma como tratamos a demência. Professor Anders Nykjær, um dos principais pesquisadores da equipe, destaca a importância dessa descoberta.
Nykjær trabalhou na pesquisa do receptor sortilina, responsável pela quebra da proteína progranulina em células nervosas. Esse processo é crucial para o desenvolvimento da FTD. O que antes era teoria agora vai se transformando em uma potencial terapia de sucesso.
A demência frontotemporal é a principal causa de demência em pessoas com menos de 60 anos e avança rapidamente. Até o momento, não existem tratamentos aprovados para lidar com essa condição.
O tratamento, chamado VES001, foi desenvolvido pela Vesper Bio, uma empresa dinamarquesa com a participação de Nykjær e outros colaboradores internacionais. O foco do medicamento é inibir seletivamente o receptor sortilina, evitando a quebra da progranulina, mas sem afetar outras funções fundamentais do cérebro.
Os resultados do ensaio clínico mostraram que os níveis de progranulina no líquido cefalorraquidiano dos pacientes foram normalizados, com um bom perfil de segurança, sem efeitos colaterais graves em pessoas que ainda não apresentavam sintomas da doença. O próximo passo será realizar um ensaio clínico maior com pacientes que já têm sintomas.
O que é demência frontotemporal?
A demência frontotemporal é um conjunto de doenças que afetam os lobos frontal e temporal do cérebro. Essa condição influencia comportamentos, linguagem e a capacidade de realizar tarefas do dia a dia. Ela é a causa mais comum de demência em pessoas com menos de 60 anos e avança rapidamente.
Além disso, a doença ficou amplamente conhecida após o ator Bruce Willis, que revelou publicamente estar vivendo com FTD. Essa visibilidade ajudou a trazer mais atenção para o tema.
O que é FTD-GRN?
FTD-GRN é uma forma específica de demência frontotemporal, causada por mutações no gene progranulina (GRN). Quando isso acontece, os níveis dessa proteína, essencial para a saúde das células nervosas, ficam baixos.
O que é o VES001?
VES001 é um novo tratamento oral criado pela Vesper Bio, uma empresa dinamarquesa. Esse medicamento é desenhado para aumentar os níveis de progranulina ao inibir o receptor sortilina, sem interferir em outras funções cerebrais essenciais para o bem-estar.
Por que essa descoberta é importante?
É a primeira vez que um tratamento oral conseguiu normalizar os níveis de progranulina em pessoas com mutações do gene GRN. Essa evolução pode impedir que esses pacientes desenvolvam sintomas de demência.
O que os ensaios mostraram?
No estudo de Fase Ib/IIa, os níveis de progranulina aumentaram em mais de 95% no líquido cefalorraquidiano. O tratamento foi seguro e bem aceito, sem efeitos colaterais sérios reportados.
Quais são os próximos passos?
A Vesper Bio está planejando começar um ensaio clínico de Fase IIb/III em 2026, para testar o efeito do tratamento em pessoas que já apresentam sintomas de FTD-GRN.
Que papel a pesquisa dinamarquesa teve nisso?
Pesquisadores dinamarqueses fizeram contribuições significativas para entender o papel do receptor sortilina e para o conceito de inibição seletiva. Esses estudos formaram a base científica para o desenvolvimento do VES001.
Quando os pacientes podem esperar o tratamento?
Ainda existem várias etapas clínicas a serem concluídas antes que um tratamento possa ser aprovado. Por enquanto, não há um cronograma definido, mas os resultados obtidos até aqui representam um passo importante rumo a um possível tratamento.
A pesquisa continua e a esperança se mantém viva para quem está em busca de alternativas para lidar com a demência frontotemporal. Essa inovação traz novos rumos à área da saúde e à qualidade de vida de muitos.
